Nuevo en 10/04

[MDA Fact Sheet]

MDA Hoja De Hechos
Asociación de la Distrofia Muscular

La Asociación de la Distrofia Muscular (MDA) es una agencia nacional voluntaria de la salud – una sociedad dedicada formada entre científicos y ciudadanos preocupados, enfocada a la conquista de enfermedades neuromusculares que afectan a más de un millón de estadounidenses. Su oficina local de la MDA, una de aproximadamente 200 a nivel nacional, está disponible para servir a cualquier persona que tenga una de las enfermedades neuromusculares del programa de la Asociación. Activada por su líder nacional, Jerry Lewis, quien ha sido el voluntario número uno de la Asociación casi por 50 años, la MDA es actualmente una de las principales agencias voluntarias de la salud a nivel mundial que fomenta la investigación y el cuidado médico. Los programas disponibles a través de su oficina local de la MDA se financian casi enteramente por medio de contribuyentes privados individuales. La Asociación no recibe subsidios gubernamentales.

Hasta 1950, muy poco se estaba haciendo para combatir las enfermedades neuromusculares. En ese año, un pequeño grupo de padres de familia cuyos hijos tenían distrofia muscular decidieron hacer algo al respecto y así nació la MDA. Esos padres de familia creyeron que no hay enfermedades incurables, sólo enfermedades para las que no se han encontrado aún tratamientos. Esa filosofía ha animado a la MDA desde aquel entonces.
Las Distrofias Muscular:
El término se refiere a un grupo de desórdenes hereditarios que destruyen los músculos, cuyo patrón hereditario varía, así como la edad de su inicio, los músculos que afecta inicialmente y la velocidad de su progresión.
Enfermedades de las Neuronas Motoras:
Un grupo de enfermedades progresivas caracterizadas principalmente por degeneración de las células de los nervios motores en la médula espinal. Incluyen la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) y la atrofia muscular espinal (SMA).
Enfermedades de la Unión Neuromuscular:
La miastenia grave se caracteriza por una debilidad fluctuante ocasionada por la falta de transmisión de señales de los nervios a los músculos. La enfermedad afecta inicialmente el movimiento ocular, la expresión facial, la masticación, deglución y respiración y posteriormente puede afectar los músculos de los brazos y piernas. El síndrome de Lambert-Eaton (miasténico) se asocia a un dolor inicial y desgaste de los músculos de los hombros y muslos.
Enfermedades Metabólicas del Músculo:
Este es un grupo de enfermedades progresivas que afectan los músculos voluntarios y que se caracteriza por deficiencias químicas heredadas — generalmente de una enzima específica como la fosforilasa (enfermedad de McArdle) o maltasa acídica (enfermedad de Pompe).
Enfermedades de los Nervios Periféricos:
Estas enfermedades afectan el sistema nervioso periférico ocasionando debilidad y atrofia muscular progresiva. La ataxia de Friedreich se caracteriza por movimientos temblorosos e inestabilidad debido a la degeneración tanto de los nervios periféricos como de ciertas células nerviosas en el cerebro y en la médula espinal. La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth se caracteriza por una debilidad progresiva de los pies, parte inferior de las piernas, manos y antebrazos y una pérdida leve de sensación en las extremidades. Es producto de la degeneración de los nervios que controlan la contracción muscular y la sensación.
Miopatías Inflamatorias:
Un grupo de enfermedades potencialmente debilitantes que se caracterizan por la debilidad progresiva e inflamación de los músculos esqueléticos, que se atribuye a desórdenes del sistema inmune. La polimiositis puede ocasionar debilidad de la pelvis, hombros y extremidades, así como dificultad para deglutir. La dermatomiositis puede ocasionar síntomas semejantes y está acompañada de erupciones y otros cambios de la piel.
Miopatías debido a Anomalías Endócrinas:
Los desórdenes de la glándula tiroides pueden a veces afectar la función muscular. La miopatía hipertiroidea se caracteriza por debilidad y desgaste muscular. La miopatía hipotiroidea ocasiona un relajamiento muscular retardado, rigidez y calambres dolorosos.
Otras Myopatías:
Este es un grupo de desórdenes musculares genéticos no relacionados, denominados generalmente por las peculiaridades que se observan en las biopsias del tejido muscular. La enfermedad del núcleo central, aparente generalmente al nacimiento, ocasiona deformaciones esqueléticas y debilidad difusa. La miopatía nemalina, generalmente aparente también al nacimiento, resulta en la pérdida de tono muscular y debilidad progresiva en los músculos de las extremidades y del tronco. La miopatía miotubular ocasiona un mal tono muscular al nacimiento y grados variados de debilidad en los músculos de los ojos, la cara, cuello y extremidades.

La MDA trabaja en su comunidad combatiendo las enfermedades neuromusculares mediante (1) la investigación científica básica y aplicada; (2) amplios programas locales de servicios médicos y cuidado clínico; y (3) la educación profesional y de salud pública diseminada. Gracias al Teletón Jerry Lewis de la MDA, transmitido para usted y miles de otros televidentes en su zona por una estación de televisión cercana de la “Red de Amor” (“Love Network”) el fin de semana del Día del Trabajo y muchos otros proyectos locales para recaudar fondos que involucran a todos los sectores de la comunidad, la MDA ha podido organizar y mantener una variedad de programas y servicios.

Investigación a Nivel Mundial:
Se otorgan subsidios a médicos y científicos en hospitales y universidades en los Estados Unidos y en el extranjero, que están buscando las tratamientos y curas para cualquiera de los desórdenes neuromusculares que cubren los programas de la MDA.
  Don Francisco, estrella de “Sabado Gigante” en Univision, dirige el programa de enlace con la comunidad hispana, “Un Futuro con Esperanza”, ayudando a informar a la comunidad de la habla hispana acerca de los servicios de la MDA.

En el año 2004, la MDA asignó algunos $34.6 millones a su programa de investigación, financiando cientos de investigaciones científicas individuales, así como investigaciones interdisciplinarias efectuadas en los centros de investigaciones de la MDA localizados en universidades en este país y en el extranjero.

Esfuerzos colaborativos entre los comités de asesoría científica y médica, aseguran que los recursos de la Asociación se asignan para lograr resultados máximos.

La investigación de MDA ha progresado en muchos frentes. Los científicos de la MDA han continuado trabajando para desarrollar vehículos precisos y seguros para la eventual entrega de genes correctos en distrofia muscular y algunas otras enfermedades neuromusculares. Estrategias potenciales de terapia de genes pueden también incluir reparación de genes. Otros investigadores de la MDA encontraron que células madre de la médula ósea o de vasos sanguíneos mostraban promesa en cuanto a reparar células dañadas de músculos y cerebro.

Pruebas de terapia de reemplazo de una enzima para el trastorno muscular metabólico de la deficiencia de maltasa acídica tuvieron resultados salvadores de vida para los infantes afectados. Los científicos continúan refinando su entendimiento de cómo ciertas fallas genéticas resultan en formas de distrofia muscular y otros trastornos neuromusculares — información que forma las bases para desarrollar tratamientos.

Algunos investigadores han desarrollado un compuesto prometedor que bloquea un defecto en el gene de la proteína muscular distrofina que ha sido usado exitosamente para tratar una enfermedad que se asemeja a la distrofia muscular de Duchenne en ratones. Otros han comenzado a probar drogas para incrementar la actividad de la proteína requerida por las personas con SMA.

En ALS (enfermedad de Lou Gehrig), científicos de la MDA han mostrado que ciertas combinaciones de drogas funcionan mejor que una simple droga sola para vencer la ALS en ratones. Los científicos están explorando en pruebas clínicas este enfoque de multidroga o coctel para el tratamiento de la enfermedad.
Programa de Servicios en todo el País:
La Asociación mantiene el programa más amplio de servicios de cualquier agencia voluntaria de la salud, ayudando a las personas y a sus familias en su comunidad a enfrentarse a los problemas ocasionados por las enfermedades neuromusculares crónicas progresivas. Además, aquellas personas que reciben los servicios de la MDA, reciben información útil actualizada acerca de los avances en investigaciones de la Asociación y otros temas relacionados a vivir con una enfermedad neuromuscular. En 2004, la MDA asignó aproximadamente $78 millones para servicios.
Red de Clínicas
Las clínicas de la MDA ofrecen un abordaje de equipo interdisciplinario para el diagnóstico inicial y el cuidado de seguimiento. Las personas afectadas por cualesquiera de los desórdenes que están dentro del programa de la MDA tienen acceso a un sistema a nivel nacional de unas 220 clínicas afiliadas a hospitales en las que trabajan los mejores profesionales de la salud. Estos expertos pueden aconsejarle acerca de todos los aspectos del manejo médico de las enfermedades neuromusculares, incluso terapia física y respiratoria. La MDA ayuda con la compra y reparación de sillas de rueda u ortosis o dispositivos aumentativos de la comunicación cuando las recetan los médicos de las clínicas de la MDA.
Campamentos de Verano:
La MDA le proporciona a los niños y jóvenes de 6 a 21 años de edad en su comunidad, actividades de campamento de verano, que consideran las necesidades especiales de las personas con enfermedades neuromusculares. En 2004, la MDA patrocinó 91 sesiones de campamento para más de 4,200 niños y jóvenes. El personal de los campamentos de la MDA son profesionales de la salud que ofrecen sus servicios voluntariamente. Cada participante en el campamento tiene también su consejero voluntario.
Educación Profesional y de Salud Pública:
La MDA trata de aumentar el conocimiento y de concientizar a los científicos, médicos, enfermeras y terapeutas, así como a las personas de su zona local, respecto a las enfermedades neuromusculares. La Asociación patrocina publicaciones científicas que tratan de desórdenes neuromusculares; organiza reuniones científicas internacionales que se ocupan de la investigación respecto a las enfermedades neuromusculares y realiza conferencias de directores de las clínicas de la MDA y sus asociados. Así mismo, publica y distribuye una amplia gama de materiales educativos que tiene por objetivo a las personas a quienes les sirve la MDA dentro de su comunidad y a las personas que apoyan la causa de la MDA mediante donativos ya sea de tiempo o fondos. La Asociación mantiene una abarcante página electrónica en la Web, cuya dirección es www.mda.org.

La MDA es una de las 65 agencias de la salud, miembro de la Community Health Charities (Caridades Comunitarias para la Salud) que representa a la MDA en la Combined Federal Campaign (Campaña Federal Combinada).

La MDA es la primer organización no lucrativa que ha sido honrada con el Premio de Logro Vitalicio (Lifetime Achievement Award) de la American Medical Association “por sus contribuciones significativas y duraderas para la salud y el bienestar de la humanidad.”

La MDA opera en su estado, condado y ciudad, de conformidad con todas las ordenanzas y reglamentos que rigen las actividades recabadoras de fondos y nunca se le ha negado una licencia o permiso en ninguna parte.
Los patrocinadores nacionales de la MDA incluyen a:
  • Acosta Sales & Marketing
  • Albertsons
  • American Express
  • Anheuser-Busch, Inc.
  • Burger King
  • CITGO Petroleum Corporation
  • Dr. Pepper/7 UP
  • ERA Real Estate
  • Harley-Davidson Motor Company
  • International Association of Fire Fighters

  • The Kroger Company
  • National Association of Letter Carriers
  • National Child Care Association
  • RealNetworks
  • Safeway
  • 7-Eleven, Inc
  • 7-Eleven Franchisees
  • Tall Cedars of Lebanon of North America
  • así como las agencias automotrices y los sectores de tiendas de abarrotes y de servicio rápido.

Las organizaciones nacionales juveniles que apoyan a la MDA incluyen a:
  • DECA
  • Kappa Alpha Order; y
  • Universal Cheerleaders and Dance Association.

Cada año, unos 2 millones de voluntarios participan en la recaudación de fondos, servicios y programas educativos. Este alud de apoyos hace posible que la MDA continúe su esfuerzo mundial de investigación y programas a nivel nacional para ayudar a las personas con enfermedades neuromusculares y a sus familias.